在2024年第 17 屆阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)會(huì)議中，Regeneration Biomedical(“RBI”)是一家開(kāi)發(fā)自體干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病的臨床階段公司，會(huì)議中宣布第一名患者已在FDA批準(zhǔn)的用于輕度至中度阿爾茨海默氏病(AD)患者的自體Wnt激活脂肪干細(xì)胞(RB-ADSC)的首次人體1期臨床試驗(yàn)中服用。他們使用的是 Wnt 激活的、自體的、擴(kuò)增的脂肪來(lái)源干細(xì)胞(RB-ADSCs)，直接注入阿爾茨海默病患者的側(cè)腦室。試驗(yàn)結(jié)果顯示，這種治療具有良好的耐受性。在 12 周時(shí)，患者的 p-tau(磷酸化 tau 蛋白)和 β 淀粉樣蛋白水平降低。在三個(gè)受試者中，有兩人的簡(jiǎn)易精神狀態(tài)檢查(MMSE)分?jǐn)?shù)呈現(xiàn)出認(rèn)知改善的趨勢(shì)。這項(xiàng)研究為干細(xì)胞治療阿爾茨海默病的安全性提供了一定的證據(jù)支持，并且在改善疾病生物標(biāo)志物方面具有積極的作用。

　　阿爾茨海默氏病仍然非常普遍，給患者及其護(hù)理人員和更廣泛的醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來(lái)了巨大負(fù)擔(dān)。RBI總裁、創(chuàng)始人和發(fā)明者、醫(yī)學(xué)博士克里斯托弗·杜馬(ChristopherDuma)表示?！氨M管取得了最新進(jìn)展，但目前的治療方案在完善中，導(dǎo)致醫(yī)療需求尚未得到滿足。干細(xì)胞代表了一種新的治療方法，但由于全身給藥的細(xì)胞無(wú)法繞過(guò)血腦屏障(BBB)進(jìn)入大腦，因此療效的證據(jù)難以捉摸。RB-ADSC候選產(chǎn)品旨在通過(guò)將潛在有效的干細(xì)胞直接輸送到大腦來(lái)克服BBB。體內(nèi)研究表明，以這種方式注射的干細(xì)胞確實(shí)位于心室和實(shí)質(zhì)中。此外，IRB批準(zhǔn)的一項(xiàng)針對(duì)晚期神經(jīng)退行性疾病患者的早期版本干細(xì)胞產(chǎn)品的初步研究產(chǎn)生了與我們的假設(shè)一致的有希望的結(jié)果，這表明將干細(xì)胞直接注入大腦可能對(duì)AD和潛在的其他神經(jīng)退行性疾病有用。我們期待著這項(xiàng)首次人類(lèi)臨床試驗(yàn)的結(jié)果。”

　　總體而言，干細(xì)胞治療阿爾茨海默病仍然處于研究階段，但這些成果為未來(lái)的治療提供了新的思路和希望。