導(dǎo)讀

　　國家藥監(jiān)局評審中心近日于《中國食品藥品監(jiān)管》上發(fā)表新文章，對我國先進治療藥品的范疇與分類進行了深入探討，其中提出細胞產(chǎn)品有望成為先進治療藥品的一部分。

　　以細胞和基因治療產(chǎn)品為典范的先進治療藥品(ATMP)，為攻克癌癥、遺傳病及罕見病等醫(yī)學難題提供了新的治療途徑和選擇。

　　據(jù)Citeline數(shù)據(jù)庫的最新統(tǒng)計，截至2024年4月，全球范圍內(nèi)已有超過100種基因、細胞與RNA產(chǎn)品獲得市場準入，同時，還有3700余種產(chǎn)品(其中基因治療產(chǎn)品約占55%，細胞治療產(chǎn)品約占53%)正處于臨床前或臨床開發(fā)階段(臨床階段約占30%)。

　　盡管我國的先進治療產(chǎn)業(yè)相較于其他國家起步較晚，但現(xiàn)已迅速崛起，成為全球細胞療法研發(fā)最為活躍的區(qū)域。根據(jù)ClinicalTrials.gov的不完全統(tǒng)計，我國在細胞治療臨床試驗的數(shù)量及產(chǎn)品申報數(shù)量上，已位列世界第二，僅次于美國。

　　自2021年我國首個嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療藥品獲得批準以來，國內(nèi)上市的CAR-T產(chǎn)品數(shù)量已占據(jù)全球同類產(chǎn)品的半壁江山。這標志著我國先進治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展已躋身國際先進行列。

　　全球監(jiān)管體系的建立

　　及中國監(jiān)管體系的發(fā)展

　　隨著全球多個國家和地區(qū)不斷加強ATMP監(jiān)管體系的頂層設(shè)計與能力建設(shè)，如美國FDA、歐洲EMA及日本PMDA等藥品監(jiān)管機構(gòu)，已逐步構(gòu)建起ATMP的監(jiān)管框架，并積極制定與發(fā)布相關(guān)法規(guī)指南，且不斷完善。據(jù)初步統(tǒng)計，全球監(jiān)管機構(gòu)至今已公布超過400個與細胞及基因治療產(chǎn)品相關(guān)的技術(shù)指南。部分國家甚至在法律法規(guī)中明確了這類藥品的定義與分類，并通過激勵政策(例如特殊審評程序)來加速產(chǎn)品的上市審批流程。

　　中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)也已發(fā)布30余項相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，全面覆蓋產(chǎn)品研發(fā)、注冊、工業(yè)化生產(chǎn)以及上市后變更等各個環(huán)節(jié)。在我國，這類產(chǎn)品享受著鼓勵創(chuàng)新、加速審評審批等多項優(yōu)惠政策。然而，目前尚未在法律法規(guī)層面對該類藥品進行明確的分類與定義，其名稱與分類在行業(yè)內(nèi)也尚未形成統(tǒng)一意見。這種名稱使用與分類的不一致性，對規(guī)范監(jiān)管、行業(yè)交流以及國際協(xié)調(diào)均造成了不利影響。

　　ATMP分類與定義的建議

　　結(jié)合對國外監(jiān)管機構(gòu)ATMP監(jiān)管分類的調(diào)研成果，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)已組織相關(guān)部門對國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)品的申報狀況進行了梳理，初步提出了我國ATMP的分類與描述，并召開了專家研討會，本文提出了以下ATMP分類與定義的建議：

　　名稱與描述：建議采用“先進治療藥品”作為ATMP的中文名稱，英文名稱為“ATMP”。描述方面，應(yīng)涵蓋物質(zhì)基礎(chǔ)、工藝特點、功能用途等要素，明確ATMP是指經(jīng)體外操作生產(chǎn)并在體內(nèi)發(fā)揮作用的細胞治療藥品、基因治療藥品或組織工程藥品等。

　　分類建議：將ATMP分為細胞治療藥品、基因治療藥品和其他類。其中，細胞治療藥品可進一步細分為非基因修飾細胞治療藥品和基因修飾細胞治療藥品;基因治療藥品的描述和亞類劃分可參照國際監(jiān)管機構(gòu)的相關(guān)標準;其他類則包括一些創(chuàng)新性強、研發(fā)成熟度相對較低的產(chǎn)品，如腫瘤新生抗原產(chǎn)品、細胞衍生物等。

　　總結(jié)

　　ATMP作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具潛力和前景的發(fā)展方向之一，其監(jiān)管體系的建設(shè)和完善至關(guān)重要。本文提出的ATMP分類與定義建議，旨在與國際主要監(jiān)管機構(gòu)分類體系相接軌，為后續(xù)監(jiān)管分類相關(guān)的支持政策制定提供參考，并引導(dǎo)完善相應(yīng)技術(shù)指南、標準體系及國際監(jiān)管協(xié)調(diào)。未來，隨著監(jiān)管政策的不斷完善和科技創(chuàng)新的驅(qū)動，中國先進治療產(chǎn)業(yè)將迎來更加廣闊的發(fā)展前景。

　　信息來源：中國食品藥品監(jiān)管雜志公眾號